【LIMITEM BREACAN】 概論



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【オーファンドラッグとは?】
○医療上の必要性は高いが、薬を必要とする患者数が少ない病気に使う医薬品の事。訳して「希少疾病用医薬品」と言う。

○オーファンドラッグとして厚生労働省から指定をされるためには、次の基準を満たしていることが必要である。

  • 我が国において患者数5万人未満の重篤な疾病が対象であること
→患者数が5万人未満の珍しい疾患であっても、人命に関わらない程度の中度・軽度の疾患であれば、オーファンドラッグとは認められない。
→海外では患者数が少ない疾患であっても、日本では患者が多い(5万人以上の)疾患であれば、オーファンドラッグとしては認められない。

  • 医療上、特にその必要性が高いこと(代替する適切な医薬品等または治療方法がない、もしくは既存の医薬品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること)
→医薬品自体の有効性(効果)が低かったり、重篤な副作用が出現するなど安全性に問題があれば認められない。

  • 開発の可能性が高いこと(その医薬品を使用する理論的根拠があり開発計画が妥当であると認められること)

【オーファンドラッグの名前の由来】
○本来、「オーファン(orphan)」とは面倒をみる親や親戚がいない、誰も引き取り手のいない「孤児」を意味する英単語である。「稀な疾患」を治療する医薬品は発病原因の究明が進んでいない為に開発リスクが高く、発売しても患者が少ないことから利益も見込めない。そのため採算に合わないので製薬企業は開発したがらない。どの製薬企業も開発したがらない「稀な疾患に対して用いる薬」を「オーファンドラッグ」と呼ぶようになった。